Dược sĩ Christina Ngọc Cao (Cao Xuân Thanh Ngọc) hiện làgiám đốc dược của một hệ thống bệnh viện tại Mỹ. Liên quan đến vụ án Công ty VN Pharma làm giả hồ sơ nhập khẩu thuốc chữa ung thư, dược sĩ Christina chia sẻ với VnExpress.net về sự khác nhau giữa thuốcbiệt dược (brand name) và thuốc generic name.
Nếu có dịp đến các tiệm thuốc ở Mỹ, bạn sẽ không khỏi ngạc nhiên khi đa số bệnh nhân Việt Nam luôn đòi mua bằng được thuốc brand name (biệt dược gốc). Thuốc brand name thường đắt hơn thuốc generic name (thuốc thế hệ hai), trong khi tâm lý mọi người luôn cho rằng "cái gì càng mắc càng tốt".
Có bao giờ bạn tìm hiểu tại sao thuốc brand name luôn đắt và có nhất thiết là phải dùng loại này không? Thực ra vấn đề giá cả đắt hay rẻ phụ thuộc phần lớn vào bối cảnh thuốc đó ra đời như thế nào.
Thông thường khi một hãng dược nào đó muốn sản xuất loại thuốc mới (được gọi là brand name), đều phải trải qua một quá trình nghiên cứu, kiểm chứng và thử nghiệm rất lâu dài nghiêm ngặt. Trung bình, hãng dược phải tốn khoảng 802 triệu USD, có khi lên tới tỷ USD, trong thời gian 10-20 năm để hoàn tất quá trình này.
Dược sĩ Christina Ngọc Cao (trái) nhận bằng khen của Quốc HộiMỹ tại bang California. Ảnh:TT.
Đầu tiên, hãng dược phải xin phép Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) trước khi bắt tay điều chế loại thuốc mới. Suốt thời gian này, hãng phải thực hiện những nghiên cứu, thử nghiệm thuốc trên chuột, giai đoạn thử thuốc trên các tình nguyện viên mà thuốc có tác dụng chữa trị... Mục đích các cuộc thử nghiệm nhằmkiểm chứng sự an toàn, tác dụng và tính hiệu lực của thuốc. Đã có nhiều trường hợp thuốc mới đang thử nghiệm phải ngưng vì không an toàn khi tình nguyện viên dùng thử.
Sau quá trình nghiên cứu, nếu thuốc vượt qua những cuộc thử nghiệm nghiêm ngặt và chứng minh có tính hiệu quả, an toàn trên người thì FDA sẽ chấp nhận cho hãng dược đó được độc quyền sản xuất thuốc brand name và bán trên thị trường. Thời hạn độc quyền khoảng 7 đến 10 năm hoặc hơn tùy từng loại thuốc. Trong khoảng thời gian ấy, không một hãng dược nào khác có quyền sản xuất thuốc này. Đây là cách FDA giúp cho hãng dược "lấy lại vốn" đã chi phí để bào chế thuốc mới mà không bị cạnh tranh trên thị trường dược phẩm.
Sau khi hết hạn thời gian độc quyền của brand name, FDA mới bắt đầu cho phép sản xuất thuốc generic name, tức thuốc thế hệ tiếp theo. Lúc này các công ty dược khác có thể nộp đơn xin FDA cấp phép chế tạo thuốc generic cũng với thành phần tương tự như loại brand name. Đó là lý do có rất nhiều thuốc cùng hoạt chất biệt dược, cùng công dụng điều trị, được bán trên thị trường với các tên gọi khác nhau. Chẳng hạn, thị trường có nhiều loại thuốc chứa hoạt chất acetaminophen (paracetamol) được sản xuất bởi các công ty dược phẩm khác nhau với nhãn hiệu thương mại khác nhau, nhưng chỉ có một biệt dược gốc là Tylenol mà thôi.
Điều kiện để thuốc generic được công nhận là thành phần chính của nó phải hoàn toàn giống thuốc brand name. Do đó độ an toàn, tác dụng và tính hiệu lực của thuốc generic hoàn toàn giống thuốc brand name. Nếu không, FDA sẽ bác đơn xin phép lưu hành thuốc generic này ngay. Dù vậy, thuốc generic có thể khác về những thành phần phụ không ảnh hưởng đến hiệu năng của thuốc, ví dụ như màu sắc, hình dạng...
Trên thực tế không phải lúc nào thuốc brand name cũng hiệu quả điều trị tốt hơn generic. Các chuyên gia khuyến cáo một số loại thuốc, nhất là thuốc trị chứng động kinh, nếu bệnh nhân đã quen và khỏe mạnh khi đang dùng thuốc brand name hay generic thì không nên thay đổi một cách tùy tiện. Việc thay đổi thuốc tùy tiện sẽ không tốt cho người bệnh. Mặt khác thuốc mới có thể không phát huy hiệu quả bằng thuốc người bệnh đã quen sử dụng. Tóm lại, nếu người nào đó nói thuốc brand name luôntốt hơn generic name là hoàn toàn sai lầm. Một khi bạnđã quen dùng thuốc brand name mà hiệu quả tốt thì hãy cứ tiếp tục uống. Ngược lại nếu đang uống thuốc generic mà sức khỏe tốt cũng đừng thay đổi. Christina Ngọc Cao
Ngày nay, sự phát triển bùng nổ của các công ty dược cả trong và ngoài nước là nguyên nhân dẫn tới sự xuất hiện của hàng trăm, thậm chí hàng ngàn biệt dược có chứa cùng một hoạt chất. Vì vậy việc kê đơn, sử dụng thuốc hướng tới mục tiêu hợp lý- an toàn- hiệu quả cho bệnh nhân ngày càng trở nên khó khăn hơn. Bài viết dưới đây sẽ giúp phân biệt thuốc phát minh (biệt dược gốc) với thuốc generic (thuốc mang tên gốc) và ưu nhược điểm của từng loại thuốc. Thuốc phát minh và thuốc generic là gì?Thuốc phát minh (biệt dược gốc): Là sản phẩm thuốc có chứa dược chất mới do các nhà nghiên cứu hoặc các nhà sản xuất sáng chế ra. Hãng dược đứng tên bằng phát minh được phép sản xuất độc quyền sản phẩm trong một thời gian nhất định (thường là từ 10 đến 20 năm kể từ ngày dược chất được tìm thấy). Và trong thời gian bảo hộ, một công ty khác muốn sản xuất thuốc theo biệt dược gốc phải được sự cho phép của hãng độc quyền, đồng thời phải trả tiền bản quyền. Một số ví dụ về biệt dược gốc gồm: Amaryl (Hoạt chất: Glimepiride, nhà sản xuất: Sanofi Aventis), Augmentin (Hoạt chất: Amoxicillin/Acid Clavulanic, nhà sản xuất: GlaxoSmithKline- GSK). Biệt dược gốc sau này sẽ được dùng làm cơ sở cho các thử nghiệm đánh giá tương đương sinh học của các thuốc generic. Thuốc generic và thuốc gốc: Sau khi hết thời hạn bảo hộ phát minh, các công ty dược khác được phép sản xuất những thuốc tương tự biệt dược gốc được gọi tên là thuốc generic. Thuốc generic thường được đặt tên thương mại có thể giống hoặc khác với tên chung quốc tế (International Nonproprietary Names - INN). Những thuốc generic mang tên gốc của dược chất (tên chung quốc tế), ví dụ như paracetamol, ibuprofen… thì được gọi là thuốc gốc.  Sự giống và khác nhau giữa thuốc generic và thuốc phát minhĐiểm giống nhau chắc chắn đầu tiên của thuốc generic và thuốc phát minh là phải có chứa cùng dược chất, với cùng hàm lượng hoặc nồng độ, cùng dạng bào chế và cùng đường dùng. Ví dụ: Amoxicillin 500 mg, viên nang cứng, dùng đường uống. Thuốc generic và thuốc phát minh có thể khác nhau ở những đặc điểm như về hình dạng, màu sắc, mùi vị, bao bì, qui cách đóng gói, cách ghi nhãn, sự phối hợp tá dược, chất bảo quản… Song sự khác biệt lớn nhất giữa thuốc phát minh và thuốc generic là giá thành. Vì để tìm ra một dược chất và nghiên cứu phát triển thuốc mới là một dự án vô cùng phức tạp, tốn kém mà không phải hãng Dược nào cũng đủ tiềm lực tài chính- nhân sự để đầu tư. Trung bình, chi phí cho phát triển một loại thuốc mới mất thời gian hơn 10 năm và tốn kém khoảng trên dưới 1 tỷ USD. Các hợp chất mới trước hết được sàng lọc trong phòng thí nghiệm (tỉ lệ chọn là 1/10000- 1/1000 hoạt chất). Sau đó hợp chất được chọn sẽ được đánh giá độ an toàn, độc tính, hiệu quả, cơ chế tác dụng trong các thử nghiệm tiền lâm sàng trên động vật hoặc các mô cơ quan phân lập và tiếp đến là những thử nghiệm lâm sàng trên người (người tình nguyện khỏe mạnh, người bệnh…). Cho đến khi thiết lập hồ sơ về đặc tính dược lực học (tác dụng, cơ chế tác dụng, tác dụng không mong muốn, liều dùng…), đặc tính dược động học (hấp thu, phân bố, chuyển hóa, thải trừ, sinh khả dụng…), đặc điểm dạng bào chế (bao gồm: Quá trình sản xuất, độ ổn định, độ tinh khiết, cách thức hòa tan…) và tính hiệu quả, độ an toàn thuốc mới được lưu hành trên thị trường. Những thuốc mới này sẽ được bán với giá rất đắt để bù lại chi phí cho những chiến dịch marketing đưa sản phẩm thâm nhập thị trường, thu hồi vốn đầu tư cũng như tiếp tục những dự án nghiên cứu phát triển thuốc mới. Trong khi đó, các thuốc generic gần như được kế thừa những kết quả nghiên cứu thử nghiệm giai đoạn tiền lâm sàng và lâm sàng của thuốc phát minh nên chi phí nghiên cứu và sản xuất sẽ thấp hơn thuốc phát minh 70- 80%. Ưu và nhược điểm của từng loại thuốcThuốc phát minh: Có thể hiểu rằng thuốc phát minh là những thuốc mới với hiệu quả điều trị ưu việt; hoặc là sự phối hợp giữa các dược chất nhằm tăng hiệu quả điều trị, giảm khả năng kháng thuốc, giảm thiểu tác dụng không mong muốn; hoặc có khả năng trị những bệnh trước đó được coi là vô phương cứu chữa. Song, giá của những viên thuốc này lại vô cùng đắt đỏ- và với những người bệnh không có khả năng chi trả thì việc được dùng thuốc phát minh hay biệt dược gốc là rất khó. Một nhược điểm khác của thuốc phát minh, đó là người dùng vẫn có nguy cơ gặp những tác dụng bất lợi mà trong quá trình thử nghiệm lâm sàng vẫn chưa được phát hiện, vì những độc tính sẽ xuất hiện muộn khi đã dùng thuốc kéo dài hay thậm chí là biểu hiện ở thế hệ sau (độc tính liên quan đến sinh sản, di truyền). Lịch sử y học vẫn nhắc tới thảm họa thalidomid- thảm họa chim cánh cụt- khiến trên thế giới có khoảng từ 10.000 đến 20.000 trẻ em sinh ra bị dị tật, khiếm khuyết tay, chân, không tay, không chân hoặc bị co rút ngón tay, ngón chân… Khi bắt đầu được đưa vào sử dụng ở những năm cuối thập kỉ 50, đầu thập kỉ 60 của thế kỉ XX, thalidomide đã được coi là thần dược với tác dụng giảm đau, an thần vô cùng hiệu quả trong điều trị các chứng bệnh mất ngủ, ho, cảm lạnh và nhức đầu và có tác dụng tốt với chứng “nôn mửa buổi sáng” của thai phụ thời kỳ ốm nghén. Nhưng chỉ một thời gian ngắn sau khi thalidomide được lưu hành, ở châu Âu và nhiều nước bắt đầu xuất hiện những ca sinh non và sinh con dị tật. Chỉ trong 3 năm, số nạn nhân dị tật do dùng thuốc thalidomide gia tăng chóng mặt và thalidomide đã biến thành thảm họa lớn nhất trong lịch sử ngành y dược thế giới. Ngày nay, hàng năm vẫn có nhiều biệt dược bị rút số đăng ký và thu hồi do được báo cáo là gây nhiều tai biến nghiêm trọng. Ví dụ như biệt dược gốc vioxx (sản phẩm của hãng Dược Merck Sharp & Dohme chứa dược chất rofecoxib- một thuốc giảm đau chống viêm không steroid được chỉ định để điều trị viêm khớp và đau cấp tính) bị thu hồi do có sự gia tăng nguy cơ tim mạch như nhồi máu cơ tim, đột quỵ ở những bệnh nhân dùng thuốc. Các hiện tượng này xuất hiện sau khi bệnh nhân dùng rofecoxib kể từ tháng điều trị thứ 18. Thuốc generic: Thuốc generic chứa các hoạt chất đã được sử dụng suốt mấy thập kỷ nên bộc lộ hầu hết tác dụng không mong muốn hay những tai biến liên quan, do đó hoàn toàn có thể phòng ngừa được. Hơn nữa, giá thành lại thấp hơn nhiều so với thuốc phát minh, nên thuốc generic đem đến nhiều sự lựa chọn phù hợp hơn cho người sử dụng. Giá thành thấp hơn so với thuốc phát minh là vậy, song không có nghĩa là về mặt chất lượng hay hiệu quả điều trị thuốc generic lại thua kém thuốc phát minh. Một thuốc generic muốn được phép lưu thông trên thị trường cần phải trải qua quá trình đăng ký- kiểm tra vô cùng nghiêm ngặt bởi Cục quản lý Dược. Chúng phải được sản xuất bởi xưởng đã đạt GMP (thực hành tốt sản xuất thuốc) và được chứng minh về hiệu quả, độ an toàn, nêu rõ đường dùng, cách dùng, liều dùng, phương pháp sản xuất, cách thức kiểm tra chất lượng (tiêu chuẩn để kiểm nghiệm, thẩm định phương pháp phân tích), độ ổn định của sản phẩm… Lựa chọn thuốc hợp lýMột thuốc generic thậm chí có thể thay thế được thuốc phát minh trong điều trị nếu chứng minh được chế phẩm đó có mức độ và tốc độ hấp thu dược chất (sinh khả dụng) gần giống biệt dược gốc (đánh giá tương đương sinh học) hoặc chứng minh được tương đương lâm sàng (chế phẩm tạo đáp ứng dược lý và kiểm soát được triệu chứng bệnh ở mức độ giống biệt dược gốc). Các thuốc generic hoặc thuốc phát minh có thể thay thế lẫn nhau trong điều trị khi đã chứng minh tương đương sinh học hoặc tương đương lâm sàng. Tuy nhiên, sự tự ý đổi thuốc đã được bác sĩ kê đơn không được khuyến khích, nhất là trong một số trường hợp bệnh nhân có cơ địa dị ứng hoặc không dung nạp với một số tá dược như lactose, gluten, sulfite, tartrazine (trường hợp này bệnh nhân có thể tránh được bằng cách đọc kỹ phần tá dược sử dụng trong toa thuốc). Và với một số thuốc có độc tính cao hay khoảng điều trị hẹp (liều điều trị rất gần với liều gây độc tính) như digoxin, cyclosporine, flecainide, lithium, phenytoin, sirolimus, tacrolimus, theophylline và warfarin… thì việc dùng những biệt dược thay thế cũng cần phải rất thận trọng. Trên lâm sàng đã ghi nhận trường hợp bệnh nhân có biểu hiện ngộ độc phenytoin khi dùng 2 chế phẩm có tá dược độn khác nhau (lactose và calci phosphate) vì viên dùng tá dược độn là lactose nồng độ dược chất tăng cao hơn nhiều so với viên dùng calci phosphate và gây ngộ độc cho bệnh nhân. Mặc dù ưu và nhược điểm của hai loại thuốc rõ ràng như trên, nhưng sự lựa chọn loại thuốc nào còn tùy thuộc vào nhiều yếu tố, ở cả phía bệnh nhân và bác sĩ. Trong quy chế kê đơn hiện nay cũng khuyến khích các bác sĩ kê đơn thuốc theo tên thương mại có chú thích thêm tên chung quốc tế để tránh bị nhầm lẫn khi có nhiều tên thuốc na ná như nhau mà chỉ định điều trị khác nhau; hoặc tránh dùng trùng lặp dược chất trong cùng một đơn gây ngộ độc do quá liều; hoặc dễ dàng lựa chọn thuốc thay thế (sau khi đã cân nhắc nguy cơ). |
