 Và tùy từng công ty, nhưng chi phí cho R&D của họ vào khoảng từ 17-25% doanh số mỗi năm, đó là những con số cực lớn. Chính vì thế khi một thuốc mới được phát minh ra họ được cấp sáng chế độc quyền (patent) và được bảo hộ trong vòng 10-15 năm bán độc quyền nhằm thu lại những chi phí họ bỏ ra nghiên cứu và tái đầu tư nghiên cứu thuốc mới.
Bạn đang đọc: Để một loại thuốc đưa ra thị trường, cần những quy trình nào? Những thuốc này gọi là thuốc Brand Name. Sau khi hết thời hạn bảo lãnh, vì sức khoẻ của trái đất, những hãng thuốc Brand name bắt buộc phải công bố phương pháp sản xuất hoạt chất này cho quốc tế, và các hãng thuốc nhỏ hơn bắt tay vào sản xuất thuốc này với giá tiền rẻ hơn nhằm mục đích tiếp cận với tổng thể mọi người. Thuốc này được gọi là thuốc Generic. Cá biệt, cũng có những trường hợp thuốc vừa nghiên cứu xong, nhưng đứng trước đại dịch toàn thế giới, hãng thuốc Brand name không kịp sản xuất và họ công bố luôn phương pháp điều chế hoạt chất đó, như vụ hãng dược phẩm Hoffmann – La Roche với thuốc Tamiflu trong đại dịch SARS. Chính vì doanh thu khổng lồ trong việc sản xuất thuốc nên nhằm mục đích tránh việc những hãng thuốc tận dụng, đưa những thuốc không đủ bảo đảm an toàn, thiếu hiệu suất cao hay thậm chí còn vi phạm những chuẩn mực đạo đức nên toàn bộ các nghiên cứu khi mở màn triển khai phải nộp đơn xin nghiên cứu lên FDA ( Food and Drug Administration ) và FDA sẽ xây dựng một Hội đồng đạo đức IRB ( Institutional Review Boards ) và IEC ( Independent Ethical Committee ) nhằm mục đích bảo vệ quyền hạn và sức khoẻ của những người tham gia nghiên cứu. Hội đồng này độc lập với toàn bộ các cơ quan, không chịu sự chi phối từ bất kể đâu. Và toàn bộ các nghiên cứu tương quan đến con người đều phải được IRB xem xét. Và trong suốt quy trình thử nghiệm, các công ty hỗ trợ vốn cho nghiên cứu phải gửi hàng loạt các báo cáo giải trình liên tục lên IRB xem xét. Và chỉ cần nghiên cứu này rơi vào thực trạng nguy hại cho bệnh nhân mà không rõ nguyên do, IRB trọn vẹn hoàn toàn có thể bắt buộc dừng nghiên cứu. Thế nên, hoàn toàn có thể trong cả nghìn loại hoạt chất nghiên cứu, chỉ có 1 loại hoạt chất thành công xuất sắc. Điều này nó cũng làm ngân sách nghiên cứu bị đội lên cao ngất ngưởng, nhưng bù lại nó đem lại sự bảo đảm an toàn cho người sử dụng. Để nghiên cứu thuốc, tiên phong phải hiểu chính sách của bệnh mà định đúng thuốc điều trị. Phải nghiên cứu chính sách này ở mức độ phân tử. Từ đó sáng tỏ về nguyên do của bệnh, xác lập dùng thuốc can thiệp vào quy trình nào trong chính sách bệnh sinh, từ đó mới xác lập tiềm năng ( target ) và chọn một phân tử làm đích công dụng của thuốc. Sau khi xác lập được tiềm năng, phải nhìn nhận và chứng tỏ được rằng tiềm năng định can thiệp có tương quan đến chính sách sinh bệnh hay tăng trưởng của bệnh và dùng cái gì để hoàn toàn có thể tác động ảnh hưởng lên trên tiềm năng, trên chuỗi quy trình đó. Tiếp theo là tiến trình tìm kiếm thuốc ảnh hưởng tác động lên tiềm năng đó. Lúc này, có hàng ngàn hoạt chất được gọi là ứng viên thuốc ( Drug candidates ), qua quy trình chỉnh sửa, loại bớt để hình thành các cấu trúc thuốc, khởi đầu cho thử nghiệm tiền lâm sàng ( Preclinical ) Thử nghiệm tiền lâm sàng Thử nghiệm tiền lâm sàng là thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, trên khung hình động vật hoang dã trước khi được thử nghiệm trên người. FDA pháp luật toàn bộ các thuốc trước khi thử nghiệm trên người đều phải qua bước này. Ở đây có 2 loại thử nghiệm là invitro và invivo. Invitro là thử nghiệm trong ống nghiệm, Invivo là thử nghiệm trên động vật hoang dã ( chuột, thỏ … ) Trong tiến trình này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu và khám phá chính sách hoạt động giải trí của thuốc như thế nào, có ảnh hưởng tác động theo đúng ý muốn hay không, độ bảo đảm an toàn trên động vật hoang dã ra làm sao. Sau khi vượt qua được nhu yếu của FDA, đơn vị sản xuất mới tiến tới bước nghiên cứu trên người và nghiên cứu này gọi là nghiên cứu lâm sàng ( Clinical trials ) Nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn này rất quan trọng và để thành công xuất sắc một thuốc mới cũng khá lâu, thường mất từ 5-7 năm. Việc tiên phong, các hãng dược phải nộp đơn xin nghiên cứu thuốc mới cho FDA và FDA sẽ xây dựng IRB và IEC như đã nói ở trên. Quá trình nghiên cứu này có 4 phase và 3 phase đầu quan trọng nhất * Phase I : Thử nghiệm tiên phong trên người với 1 nhóm nhỏ người tình nguyện khỏe mạnh Nghiên cứu này thường được thực thi với 20 – 100 người tình nguyện khỏe mạnh. Mục đích chính của nghiên cứu thử nghiệm phase I là kiểm tra về tính bảo đảm an toàn trên người của thuốc. Các nhà nghiên cứu sẽ triển khai tích lũy các thông số kỹ thuật dược động học của thuốc : Hấp thụ ra làm sao, chuyển hóa và thải trừ như thế nào trong khung hình. Đồng thời họ cũng hoàn toàn có thể nghiên cứu về dược lý học của thuốc : Chúng có gây ra tính năng phụ không, có gây được công dụng như mong ước không. Những thử nghiệm này được phong cách thiết kế ra nhằm mục đích giúp cho các nhà nghiên cứu xác lập được khoảng chừng liều bảo đảm an toàn và quyết định liệu nó có nên được liên tục tăng trưởng nữa không. * Phase II : Thử nghiệm trên một nhóm nhỏ bệnh nhân Ở phase II, các nhà nghiên cứu sẽ nhìn nhận công dụng của ứng viên thuốc trên khoảng chừng 100 – 500 bệnh nhân và kiểm tra các công dụng phụ thời gian ngắn hoàn toàn có thể xảy ra ( hiện tượng kỳ lạ bất lợi ) và các rủi ro đáng tiếc do thuốc gây ra. Họ cũng phải vấn đáp các câu hỏi sau : thuốc có hoạt động giải trí theo chính sách mong ước không, hoàn toàn có thể cải tổ được tình hình bệnh không. Các nhà nghiên cứu cũng phải nghiên cứu và phân tích được mức liều tối ưu và lịch trình liều dùng của thuốc. Nếu thuốc vẫn đưa ra được các hiệu quả tốt, có nhiều hy vọng thì họ sẽ chuẩn bị sẵn sàng liên tục thực thi thử nghiệm lớn hơn – thử nghiệm phase III * Phase III : Thử nghiệm trên một nhóm lớn bệnh nhân để chứng tỏ về tính năng và độ bảo đảm an toàn. Thử nghiệm phase III được thực thi trên một số lượng lớn người bệnh khoảng chừng vài ngàn người, riêng biệt có nghiên cứu tới vài chục ngàn người để đưa ra được các tài liệu thống kê có ý nghĩa về độ bảo đảm an toàn, tính năng và mối quan hệ giữa quyền lợi – rủi ro tiềm ẩn của thuốc. Đây là phase quyết định hành động xem thuốc có tính năng và hiệu suất cao hay là không. Nó cũng phân phối các cơ sở cho việc ghi nhãn hướng dẫn sử dụng ( ví dụ thông tin về các tương tác khi sử dụng cùng thuốc khác ). Thử nghiệm phase III là thử nghiệm dài nhất và tốn kém nhất. Để có được một nhóm bệnh nhân đủ lớn và phong phú, người ta đã phải thực thi thử nghiệm tại hàng trăm nơi khắp các vùng khác nhau trên quốc tế. Phase III cũng là phase các hoạt chất trong nghiên cứu thất bại nhiều nhất, các tập đoàn lớn dược phẩm khổng lồ như Pfizer, Roche, Novatis …. cũng ngậm ngùi tiêu tốn cả vài trăm triệu cho đến cả tỷ USD khi không báo cáo giải trình được nguyên do thuyết phục với IRB. Thế nên vượt qua được nghiên cứu này là coi như đã thành công xuất sắc. Sau khi nghiên cứu phase III thực thi xong, các tập đoàn lớn dược phẩm nộp hồ sơ lên FDA để được đồng ý chấp thuận phê chuẩn thuốc mới. FDA sẽ xem xét vô cùng khắt khe về mặt trình độ và xem xét giữa những quyền lợi mà thuốc đem lại. Xem xét hiệu suất cao của thuốc rồi vấn đáp chấp thuận đồng ý hay không. * Phase IV : Sau khi thuốc tung ra thị trường Sau khi sản xuất hàng loạt và tung ra thị trường điều trị trên số lượng lớn bệnh nhân, FDA liên tục nhu yếu các hãng dược phải theo dõi, gửi báo cáo giải trình định kỳ và cẩn trọng dược. Nếu xảy ra các trường hợp phản ứng phụ nghiêm trọng, thuốc đó trọn vẹn hoàn toàn có thể bị rút giấy phép bất kể khi nào. Thuốc Vaiox của Pfizer bị rút giấy phép khi đã đưa ra lưu hành thoáng đãng là một ví dụ. Quy trình nghiên cứu thuốc điều trị cho con người là tiến trình rất là khắt khe và phần nhiều không được phép có lỗ hổng. Bất cứ loại thuốc nào muốn bán trên quốc tế đều phải qua tiến trình nghiên cứu này.
Xem thêm: SINH HOẠT TỔ CHUYÊN MÔN THEO HÌNH THỨC NGHIÊN CỨU BÀI … Không phải lúc nào câu “tiền nào của đó” cũng đúng. Trong lĩnh vực thuốc men, loại thuốc gốc lại thường bị gánh nhiều chi phí nghiên cứu, đầu tư, phát triển thị trường... Với chất lượng tương đương thuốc gốc, thuốc generic là sự lựa chọn thông minh dành cho nhiều người. Không phải lúc nào câu “tiền nào của đó” cũng đúng. Trong lĩnh vực thuốc men, loại thuốc gốc lại thường bị gánh nhiều chi phí nghiên cứu, đầu tư, phát triển thị trường... Với chất lượng tương đương thuốc gốc, thuốc generic là sự lựa chọn thông minh dành cho nhiều người. Vài năm gần đây, cái tên “thuốc generic” tuy đã khá quen thuộc với những người thường xuyên tiếp xúc với thuốc men như dược sĩ, bác sĩ, trình dược viên, nhân viên bán thuốc..., nhưng đối với đại đa số người dân - kể cả những bệnh nhân chẳng may phải dùng thuốc từ ngày này sang tháng nọ, danh từ “thuốc generic” vẫn còn xa lạ lắm. Thậm chí, một số ít biết sơ sịa về khái niệm “thuốc generic” lại lầm tưởng đó là một loại thuốc nhái. Thật đáng tiếc, bởi, nếu hiểu rõ về loại thuốc này, bệnh nhân có thể an tâm dùng thuốc một cách hợp lý, hiệu quả và kinh tế. Vậy thật ra, thuốc generic là thuốc gì? Từ thuốc gốc Hiện nay, xét về khía cạnh nghiên cứu phát triển, thuốc thường được chia làm 2 loại là thuốc gốc, hay còn gọi là thuốc phát minh (brand-name drug) và thuốc generic. Quá trình phát minh thuốc gốc vô cùng phức tạp, khó khăn và tốn kém nên chỉ những công ty “cỡ bự” mới có đủ khả năng đầu tư và nghiên cứu. Họ phải “nuôi” một đội ngũ những nhà khoa học chuyên tìm tòi phát minh ra các dược chất mới với những tác dụng chữa trị mới. Họ phải tiến hành nhiều thử nghiệm tiền lâm sàng cũng như lâm sàng để chứng minh dược chất có hiệu quả và ít tác dụng phụ khi được sử dụng trên người, phải thực hiện các chiến dịch thâm nhập thị trường trị giá đến hàng trăm triệu đô la... Và tất nhiên, tất cả mọi chi phí đó đều cộng vào giá thành, để rồi, khi đến tay bệnh nhân, thuốc trở nên đắt đỏ đến mức với một số người, nó nằm ngoài tầm tay với. Mà để khuyến khích đầu tư nghiên cứu phát minh các dược phẩm mới, những công ty này được quyền đăng ký và được bảo hộ độc quyền theo luật bảo hộ sở hữu trí tuệ/bằng phát minh (thường từ 10 - 20 năm). Trong thời hạn còn được bảo hộ, không một công ty nào khác được phép mua bán, điều chế, sản xuất thuốc chứa dược chất này nhằm mục đích thương mại (trừ các công ty thuộc nước nghèo theo bảng xếp loại của liên hiệp quốc). Đến thuốc generic Những người nghèo không thể mua được thuốc gốc chỉ còn cách chịu đựng đau đớn hoặc... chết. Tuy nhiên, thật may mắn, một số bệnh nhân có thể chờ đợi. Sau thời gian thuốc gốc hết hạn bảo hộ độc quyền, mọi công ty dược thuộc mọi quốc gia trên thế giới đều được quyền nghiên cứu, sản xuất và thương mại hóa sản phẩm chứa dược chất đã hết hạn bảo hộ. Các thuốc loại sản xuất theo phương pháp này được gọi chung là thuốc generic. Thuốc generic chứa các hoạt chất vốn đã được chứng minh về độ an toàn và hiệu lực điều trị, đã được sử dụng suốt mấy thập kỷ. Vì vậy, thay vì phải thử nghiệm tiền lâm sàng và lâm sàng, nhà sản xuất chỉ cần chứng minh thuốc generic tương đương sinh học so với thuốc phát minh. Được giản lược những khâu quan trọng và tốn kém nhất nên chi phí sản xuất các thuốc này thấp hơn rất nhiều so với thuốc gốc. Theo thống kê của Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA), có thể tiết kiệm đến 80-85% các loại chi phí, một con số khổng lồ! Thuốc generic mở ra nhiều cơ hội lựa chọn thuốc cho người sử dụng. Với nhiều thuốc có cùng một dược chất (cùng tác dụng điều trị bệnh), người dân có thể lựa chọn nhà sản xuất cũng như loại thuốc phù hợp với điều kiện của mình. Sự xuất hiện của thuốc generic cũng lý giải tình trạng một số bệnh như lao, cúm... ngày xưa vốn là bệnh nan y, chỉ người giàu mới cứu được thì nay đã trở thành căn bệnh khá thông thường, thuốc được bán hoặc phát đại trà và bệnh không còn đáng sợ như thuở ban đầu. Sự lựa chọn thông minh Câu “tiền nào của đó” khó có thể áp dụng khi so sánh thuốc gốc và thuốc generic. Thuốc generic có giá thành rẻ hơn nhiều nhưng về mặt chất lượng lại không thua gì thuốc gốc. Vì xét về mặt này, thuốc generic vẫn phải chịu những quy định nghiêm ngặt và bị kiểm soát gắt gao bởi các cơ quan chức năng. FDA quy định, thuốc generic phải có thành phần dược chất, hàm lượng, dạng dùng và đường dùng tương tự thuốc gốc; Nhà sản xuất phải chứng minh những điều này bằng các thử nghiệm trên cơ thể người (in vivo) hoặc các thử nghiệm trên mô hình, mô phỏng quá trình hấp thu thuốc trong cơ thể (in vitro); Tất cả các thuốc generic đều phải trải qua các phép kiểm tra chất lượng tương tự thuốc gốc. Chính vì những quy định nghiêm ngặt trên mà thuốc generic được xem như sử dụng một cách hiệu quả tương đương thuốc gốc. Ngay tại các nước phát triển như Hoa Kỳ, tỷ lệ kê đơn các thuốc generic của bác sĩ cũng chiếm trên 80%. Tại Việt Nam, các cơ quan quản lý nhà nước về y tế đã ban hành nhiều quy định nhằm hướng dẫn và khuyến khích việc sử dụng thuốc generic trong điều trị lâm sàng. Nhiều hội nghị khoa học đã được tiến hành nhằm thúc đẩy sự quan tâm nghiên cứu và phát triển nền công nghiệp sản xuất thuốc generic trong nước. Thuốc generic là sự lựa chọn thông minh đối với nhiều người và là con đường sống của rất nhiều bệnh nhân nghèo. Bài: DS. Pha No |
